Durante i primi giorni di marzo, l’Agenzia Europea per i Medicinali (EMA) ha lanciato PRIME (PRIority MEdicines), il nuovo schema per sostenere e ottimizzare lo sviluppo dei farmaci prioritari e consentire ai pazienti di accedere – nel più breve tempo possibile – a terapie che possono migliorare significativamente la qualità della vita.
Si definiscono prioritari i farmaci che potenzialmente porterebbero un beneficio ai pazienti attualmente senza opzioni di trattamento o che potrebbero offrire un grande vantaggio terapeutico rispetto alle terapie esistenti.
PRIME, oltre a garantire benefici ai pazienti per i quali si riscontra un bisogno medico non soddisfatto, offre un supporto scientifico e normativo anche a chi sviluppa medicinali, con il fine di ottimizzare la produzione di dati affidabili e consentirne la valutazione accelerata.
I criteri di ammissibilità previsti dallo schema PRIME sono quelli della procedura di valutazione accelerata. Ciò significa che un farmaco, affinché sia ammesso a partecipare al programma, dovrà dimostrare di poter garantire benefici significativi per i pazienti con esigenze mediche insoddisfatte e, quindi, di poter essere di elevato interesse per la salute pubblica e dal punto di vista dell’innovazione terapeutica[1].
Una volta che il farmaco viene selezionato per PRIME, l’Agenzia regolatoria europea:
- nomina un membro del CHMP o della Commissione per le Terapie Avanzate (CAT) per fornire un supporto continuo e per aiutare a costruire le conoscenze di base prima della domanda di autorizzazione all’immissione in commercio.
- organizza incontri tra la persona selezionata del CHMP o del CAT e un gruppo multidisciplinare di esperti provenienti da comitati scientifici EMA e gruppi di lavoro e fornisce indicazioni sul piano di sviluppo globale e sulla strategia regolatoria.
- assegna un punto di contatto dedicato.
- fornisce la consulenza scientifica per le fasi principali dello sviluppo del farmaco, coinvolgendo le parti interessate e gli organismi di valutazione delle tecnologie sanitarie per facilitare il più rapido accesso per i pazienti al nuovo medicinale.
- conferma il potenziale per la valutazione accelerata della domanda di autorizzazione all’immissione in commercio del farmaco.
L’AIFA, grazie alla sua presenza qualificata all’interno dei gruppi permanenti e nelle attività strategiche di EMA, avrà un ruolo importante nella definizione dei processi volti a favorire l’accesso a nuovi farmaci, in linea con il suo mandato istituzionale di operare per l’accesso ai medicinali innovativi e per le malattie rare[2].
Il professor Guido Rasi, direttore esecutivo di EMA ha spiegato che “l’obiettivo di PRIME è quello di favorire una migliore pianificazione nello sviluppo delle medicine, per aiutare le aziende a generare dati di alta qualità dei quali si ha bisogno per valutare la qualità, la sicurezza e l’efficacia dei medicinali. Inoltre, i pazienti con trattamenti insufficienti o con nessun trattamento disponibile, potrebbero quindi beneficiare dei progressi scientifici e dei farmaci all’avanguardia il più presto possibile”.
Anche, Vytenis Andriukaitis, Commissario europeo per la Salute e la Sicurezza Alimentare, ha commentato positivamente l’iniziativa dell’EMA affermando che “il lancio di PRIME è un importante passo in avanti per i pazienti e le loro famiglie che da tempo sperano in un tempestivo accesso ai trattamenti sicuri per le proprie esigenze mediche insoddisfatte come tumori rari, malattia di Alzheimer e altre demenze”. Ha asserito poi, che “grazie ad un migliore supporto scientifico, questo schema potrebbe anche aiutare, ad esempio, ad accelerare lo sviluppo e l’autorizzazione di nuove classi di antibiotici o loro alternative, fondamentale in un’epoca di crescente resistenza agli antimicrobici”.
PRIME è, inoltre, in linea con le priorità della Commissione europea in quanto sostiene l’innovazione, la crescita e la competitività.
