Lo scorso 6 luglio, I-Com ha organizzato a Roma il convegno pubblico “DAI SILOS ALLA SALA DI CONTROLLO. Per una nuova governance farmaceutica integrata nel sistema della salute”. L’evento ha coinvolto i principali esponenti del mondo della salute e riportato l’attenzione sulle grandi sfide che attendono la Sanità pubblica: in particolare, la sostenibilità del nostro sistema sanitario – minata dall’impatto economico dei farmaci innovativi – e la garanzia del diritto dei cittadini di accedere alle cure farmacologiche, che devono essere eque e tempestive.
Ogni volta che si focalizza l’attenzione sulla governance farmaceutica non può che ritornare alla ribalta il tanto discusso pay back, che lungi dal voler essere un meccanismo di controllo adeguato, non fa altro che generare molta incertezza, anche in merito alle decisioni di investimento delle multinazionali. È da tempo che si auspica un superamento di tale meccanismo e di pari passo un superamento della logica dei silos, che non persegue né l’obiettivo di garantire l’accesso alle cure innovative né la tenuta dei conti – come testimonia il continuo sforamento della spesa farmaceutica.
La governance del farmaco delineata finora non ha ancora raggiunto un equilibrio definitivo e stenta, di fatti, a coniugare i successi dell’innovazione con la sostenibilità dell’intero sistema sanitario. Soprattutto dinanzi alle grandi innovazioni in campo farmaceutico e alle troppe differenze nell’accesso alle terapie appare, dunque, necessaria una lunga riflessione su quali possano essere gli strumenti più adeguati a definire la governance farmaceutica del prossimo futuro.
A tal proposito, in occasione del convegno è stato presentato il report I-Com “La riforma della governance farmaceutica: da una visione a silos a una olistica della spesa sanitaria” che dedica un intero capitolo agli strumenti per la nuova governance del farmaco. In particolare si analizzano i PDTA (Percorsi Diagnostici Terapeutici Assistenzili), i percorsi adattivi, la Medicina Basata sulle Evidenze e il criterio di rimborsabilità condizionata.
Si ritiene che i PDTA possano rappresentare un valido strumento per organizzare il servizio di assistenza farmaceutica. Partendo dal presupposto che nei PDTA è contemplata anche la prescrizione dei farmici utili alla cura del paziente, si pensa che tale strumento possa costituire una sorta di evoluzione/superamento dei PTOR (Prontuari Terapeutici Ospedalieri Regionali) in quanto potrebbe migliorare la valutazione dei bisogni dei pazienti e allinearli con i farmaci disponibili a livello nazionale, superando così il filtro previsto a livello regionale. Infatti, i PTOR si presentano, talvolta, come dei filtri che prescindono dalla valutazione dei singoli casi e legano la disponibilità o meno di un farmaco alla spesa farmaceutica regionale e di fatto ritardano l’accesso alle terapie e creano disparità tra le regioni.
Anche diversi esponenti del sistema sanitario, che hanno preso parte al convegno organizzato da I-Com, hanno riconosciuto la validità dei PDTA, pur sottolineando il bisogno di omogeneità nell’applicazione poiché si evidenziano ancora troppe difformità a livello regionale e addirittura tra le ASL.
Sempre al fine di garantire un equo ma soprattutto tempestivo accesso alle cure si riconosce l’importanza dei percorsi adattivi (adaptive pathways), i quali, in sintesi, si pongono l’obiettivo di garantire un più equo e tempestivo accesso ai nuovi farmaci – specialmente verso pazienti o sottopopolazioni di pazienti più gravi, che maggiormente potrebbero beneficiare di nuove opzioni terapeutiche – controbilanciandolo con la necessità di fornire adeguate informazioni in continua evoluzione sui rischi e benefici.
La possibilità di introdurre nuovi meccanismi flessibili di concessione dell’autorizzazione all’immissione in commercio, in grado di portare velocemente i farmaci sul mercato è sostenuta da diversi esponenti, tra cui i membri dell’Agenzia Europea per i Medicinali (EMA) e dai suoi comitati, che ritengono che i percorsi adattivi costituiscano la strada del futuro per portare nuovi farmaci ai pazienti.
In un contesto economico caratterizzato da scarsità di risorse diventa sempre più stringente il bisogno di equilibrare l’impatto economico dei farmaci innovativi e la spesa farmaceutica, senza dimenticare il fine principale del SSN, quale garantire l’equo accesso alle terapie. Per tale motivo sono stati introdotti dei sistemi per rimborsare il prezzo dei farmaci (soprattutto quelli ad alto valore innovativo e quindi ad alto costo) basati sul criterio della rimborsabilità condizionata, che consentono da un lato di contenere – nei limiti del possibile – la spesa farmaceutica e dall’altro di tutelare l’accesso uniforme alle cure innovative. Il principio alla base di tali sistemi è appunto quello di legare la rimborsabilità del farmaco alla sua reale efficacia.
Nello specifico, il payment by result – che prevede la copertura totale del prezzo (sconto del 100% sul prezzo ex-factory) del farmaco utilizzato per i pazienti non responsivi – pare essere la giusta direzione perché il SSN non paga i trattamenti dai quali i pazienti non traggono beneficio, ovvero quelli inefficaci.
Il ricorso al criterio del payment by result è da più parti sostenuto, e anche nel corso dell’evento organizzato da I-Com molti stakeholder del sistema sanitario e industriale si sono espressi a suo favore.
Infine, lo studio I-Com fa riferimento all’importanza della Medicina Basata sulle Evidenze, in particolare per affrontare la sfida della sostenibilità del sistema sanitario italiano.
Secondo la Fondazione GIMBE, oltre il 50% degli sprechi in sanità consegue all’inadeguato trasferimento dei risultati della ricerca alla pratica clinica e all’organizzazione dei servizi sanitari. Gli sprechi conseguenti a sovra-utilizzo e sotto-utilizzo di servizi e prestazioni sanitarie (e anche di farmaci) e l’inadeguato coordinamento dell’assistenza possono essere ridotti migliorando il processo di trasferimento delle evidenze (conoscenze) alle decisioni professionali (knowledge translation).
Per migliorare la salute della popolazione e ottimizzare le limitate risorse economiche è, dunque, fondamentale una politica sanitaria che tenga in giusta considerazione le evidenze scientifiche. Infatti, la sostenibilità del sistema sanitario rappresenta oggi un sfida importante che non può ricondursi esclusivamente ad una questione economica, perché aumentare solamente le risorse non aiuta a migliorare la critiche condizioni in cui, ormai da tempo, versa la sanità.
La revisione della governance sanitaria e farmaceutica non può aspettare altro tempo e vi è una necessità impellente di attuare le misure individuate nonché reperire e allocare in maniera efficiente le risorse opportune al soddisfacimento dei bisogni di salute; qualora si procrastinasse ancora, i principi di universalità, uguaglianza ed equità del SSN sarebbero compromessi – sempre che non lo siano già – e a rimetterci in primis sarebbero nuovamente i pazienti.
