L’Agenzia Italiana del Farmaco (AIFA) ha recentemente definito un modello di attribuzione del grado di innovatività dei farmaci che tiene conto di quanto l’introduzione del nuovo medicinale risulti necessaria per rispondere alle esigenze terapeutiche dei pazienti (bisogno terapeutico), dell’entità del beneficio clinico apportato dal nuovo farmaco rispetto alle alternative disponibili (valore terapeutico aggiunto), e della qualità delle prove scientifiche portate a supporto della richiesta (qualità delle prove).
Il bisogno terapeutico e il valore terapeutico aggiunto sono graduati in 5 livelli (massimo, importante, moderato, scarso, assente), mentre la qualità delle prove può essere valutata come alta, moderata, bassa, molto bassa, secondo quanto descritto nel metodo GRADE (Grading of Recommendations Assessment, Development and Evaluation).
La permanenza del grado di innovatività attribuito sarà riconsiderata nel caso emergano evidenze che ne giustifichino la rivalutazione. In base alle caratteristiche del farmaco, riportate dall’azienda nel modulo fornito dall’Agenzia Italiana del Farmaco, l’AIFA potrà giudicare un farmaco come:
- Innovativo: quando il bisogno terapeutico e il valore terapeutico aggiunto del farmaco risultino entrambi di livello “Massimo” o “Importante”, con una qualità delle prove a sostegno della documentazione “Alta”. Il farmaco potrà essere inserito nel Fondo dei farmaci innovativi, oppure nel Fondo dei farmaci innovativi oncologici, godere dei benefici economici previsti dalla legge e dell’inserimento nei Prontuari Terapeutici Regionali nei termini previsti dalla normativa vigente. La durata massima del riconoscimento di innovatività e dei relativi benefici è di 36 mesi, ma la permanenza del carattere di innovatività potrà essere riconsiderata nel caso emergano evidenze che ne giustifichino la rivalutazione;
- Non innovativo: quando il bisogno terapeutico e/o il valore terapeutico aggiunto risultino di livello “Scarso” o “Assente”, oppure in presenza di una qualità delle prove “Bassa” o “Molto bassa”.
Situazioni particolari: le situazioni intermedie verranno valutate caso per caso, tenendo conto dei singoli elementi presentati nella domanda, mentre per quanto riguarda i farmaci per le malattie rare, si terrà conto dell’oggettiva difficoltà di condurre studi clinici gold standard e di adeguata potenza: in presenza di un elevato bisogno terapeutico e di forti indicazioni di un beneficio terapeutico aggiunto, sarà possibile attribuire l’innovatività anche in presenza di prove di qualità “Bassa”.
Innovatività condizionata (o potenziale): comporta unicamente l’inserimento nei Prontuari Terapeutici Regionali nei termini previsti dalla normativa vigente, mentre la rivalutazione del grado di innovatività dovrà avvenire a 18 mesi dalla sua concessione. Qualora la disponibilità di nuove evidenze dia origine al riconoscimento dell’innovatività piena da parte della CTS, al farmaco verranno conferiti i relativi benefici per il tempo residuo di durata prevista, mentre, in caso di evidenze che smentiscano le precedenti, l’innovatività non potrà essere confermata ed i benefici ad essa connessi decadranno, dando anche origine a una nuova negoziazione del prezzo e delle condizioni di rimborsabilità.
Farmaci “first in class” e “followers”: l’AIFA riporta che i benefici associati ad un farmaco innovativo “first in class” avranno una durata massima di 36 mesi, mentre eventuali followers, che venissero riconosciuti come innovativi, potranno beneficiarne per il tempo residuo[1].
Questo metodo di valutazione definito dall’AIFA appare in grado di cogliere le sottili differenze che caratterizzano i nuovi farmaci, ormai sempre più di origine biologica e maggiormente efficaci. Lo sviluppo di nuove tecnologie necessita infatti di un cambiamento dei criteri di valutazione delle stesse: con il passare del tempo l’arrivo dei biologici ha consentito di superare i limiti di efficacia dei farmaci chimici usati per la cura di determinate patologie, come nel caso dell’epatite C, e la competizione in termini di innovatività, che prevedeva inizialmente il confronto tra prodotti chimici e biologici, si è ora chiaramente spostata tra gli stessi biologici. Questo metodo di valutazione potrà consentire di individuare la giusta innovazione da attribuire ai nuovi farmaci, soprattutto in vista dell’arrivo di prodotti sempre più performanti e con nuove risposte alle patologie attuali che non trovano una cura adeguata.
