Dopo due anni di attesa e numerosi rinvii dovuti soprattutto alla mancanza di relazioni tecniche necessarie, il Testo Unico delle Malattie Rare è stato finalmente approvato dalla Camera e passa ora al Senato per il sì definitivo. L’approvazione è arrivata con 357 voti a favore, un astenuto e nessun contrario.
L’esame della proposta di legge era cominciato il 7 marzo del 2019. Fondamentale, per superare lo stallo, l’impegno dell’Intergruppo parlamentare dedicato alle malattie rare, presieduto dalla senatrice Paola Binetti. “È mia ferma intenzione accompagnare con la massima attenzione il Nuovo Testo Unico nel suo iter al Senato“, ha sottolineato Binetti, che poi ha aggiunto: “Ho già chiesto di esserne la relatrice e spero che questo sia possibile. Purtroppo molto tempo è stato perso, e non credo solo per la pandemia ma anche per scarsa attenzione al tema, ora dobbiamo recuperare perché i problemi legati al Covid hanno se possibile anche peggiorato la situazione per chi ha una malattia rara e per i famigliari, occorre avere un nuovo quadro normativo per far ripartire al meglio la sanità anche in questo ambito”.
Tra le finalità della legge troviamo: l’uniformità della erogazione sul territorio nazionale delle prestazioni e dei medicinali, inclusi quelli orfani; l’aggiornamento periodico dei livelli di assistenza e dell’elenco delle malattie rare; il coordinamento, il riordino e il potenziamento della rete nazionale per le malattie rare istituita con il regolamento di cui al decreto del Ministro della sanità 18 maggio 2001, numero 279 comprensiva dei centri che fanno parte delle Reti di riferimento europee (ERN), per la prevenzione, la sorveglianza, la diagnosi e la terapia delle malattie rare e, infine, il sostegno alla ricerca.
Il Testo fornisce una cornice normativa completa per uniformare il trattamento delle malattie rare su tutto il territorio italiano e per l’avanzamento della ricerca in questo campo preservando le buone pratiche e tutti i percorsi sviluppati negli ultimi anni. Il Piano diagnostico terapeutico assistenziale personalizzato comprende trattamenti sanitari e dispositivi essenziali a carico del Servizio Sanitario Nazionale e garantisce anche un percorso strutturato nella transizione dall’età pediatrica all’età adulta, diventando il riferimento per la presa in carico dei pazienti. Per superare le disparità regionali nell’accesso ai farmaci prevediamo che, una volta approvati dall’AIFA, siano resi immediatamente disponibili dalle Regioni. (Qui un articolo di approfondimento sulle opportunità e le sfide per lo sviluppo dei farmaci orfani.)
Per quanto riguarda i farmaci orfani nel testo troviamo tra le tante novità, un cambiamento importante, cioè “viene consentita l’importazione di farmaci in commercio in altri Paesi anche per usi non autorizzati nei Paesi di provenienza, purché compresi nei Piani diagnostici terapeutici assistenziali”. Per l’applicazione di questa disposizione, però, il farmaco deve essere richiesto da una struttura ospedaliera, anche se utilizzato per assistenze domiciliari e rimane a carico del Servizio sanitario nazionale. Inoltre Il Fondo AIFA del 2,5% destinato alla ricerca clinica indipendente sale al 4,5%, rimanendo comunque finanziato dalla percentuale sulle spese autocertificate delle case farmaceutiche.
“È una grande soddisfazione, un passo in avanti importante, anche se è stato un iter lungo e impegnativo. Ora occorre che l’iter del Senato sia, per quanto possibile, veloce. È necessario che questa nuova Legge quadro per le malattie rare possa essere applicata al più presto, per i pazienti e le loro famiglie ma anche per il mondo della ricerca e per la produzione di farmaci orfani e innovativi”, ha spiegato la deputata Fabiola Bologna, relatrice della legge nonché una delle sue prime firmatarie.
Non bisogna però pensare che ogni bisogno dei malati rari si risolva con l’approvazione del nuovo Testo unico: sarà necessario poi vigilare affinché quanto previsto venga messo in atto, sia a livello nazionale che soprattutto, in maniera uniforme, a livello territoriale visto rimangono ancora troppe disparità. Per questo saranno di grandissimo aiuto i coordinamenti malattie rare delle diverse regioni. E poi, parallelamente, occorre ricordare che i malati rari attendono il nuovo Piano nazionale malattie rare e questa volta occorre che sia adeguatamente finanziato: solo questo binomio fatto da nuovo testo unico e nuovo piano potrà davvero costituire una svolta con effetti duraturi per questo settore.
