L’efficienza e la sostenibilità dei sistemi sanitari rappresentano una sfida chiave dei nostri tempi. Soprattutto nel momento in cui un paese deve garantire, da un lato, l’accesso universale e l’equità nell’accesso dei pazienti ai servizi sanitari ma, dall’altro, anche la sostenibilità economica a medio e lungo termine. La crescente domanda di salute, il forte livello di innovazione e la necessità di rispettare stringenti vincoli di bilancio possono minare queste garanzie. La letteratura scientifica ha, inoltre, dimostrato che tra spesa sanitaria e outcome di salute non intercorre una relazione lineare. Cioè che al crescere della spesa sanitaria non necessariamente corrisponde un proporzionale miglioramento dei risultati di salute. Questo suggerisce un certo margine di miglioramento dell’efficienza. In questo contesto, l’innovazione incrementale può rappresentare senza dubbio un valido strumento.
Le principali innovazioni incrementali in ambito farmaceutico e terapeutico sono state riunite sotto la definizione di Value Added Medicines (VAM) con riferimento ai diversi tipi di medicinali sviluppati attraverso il riposizionamento, la riformulazione o ricombinazione di molecole. L’obiettivo è quello di rispondere a esigenze di salute non soddisfatte e migliorare il percorso terapeutico sia per i pazienti che per gli operatori sanitari e i servizi sanitari.
In particolare, il riposizionamento (drug repurposing) si riferisce alla ricerca di nuove indicazioni terapeutiche e all’applicazione di un medicinale in una nuova popolazione di pazienti. La riformulazione è un processo in cui la formulazione farmaceutica di un prodotto viene modificata per rispondere a nuove esigenze o migliorare le caratteristiche della precedente. Generalmente vengono modificate caratteristiche come la modalità di somministrazione o il dosaggio, per favorire da un lato una maggiore aderenza terapeutica e qualità della vita per i pazienti ma, dall’altro, vantaggi per l’intero sistema sanitario sia di natura economica che organizzativa. Infine, anche l’associazione di diverse molecole o di medicinali combinati con dispositivi medici o servizi (ad esempio applicazioni), comprese le tecnologie digitali, possono offrire un valore aggiunto ai pazienti e agli operatori sanitari. Le VAM offrono potenziali vantaggi a costi di ricerca e sviluppo significativamente inferiori.
Ad esempio, le terapie attuali in linea di massima non sono adattabili alle esigenze particolari di diversi sottogruppi di pazienti, come i pazienti vulnerabili (come le donne in gravidanza, i pazienti anziani o i bambini) o i pazienti che richiedono frequenti aggiustamenti del dosaggio. Queste necessità potrebbero effettivamente sfociare in pratiche cliniche inadeguate proprio per avvicinarsi alle esigenze mediche dei pazienti, compreso l’uso off-label.
Le Value Added Medicines potrebbero facilitare un più rapido sviluppo di nuove opzioni terapeutiche in aree con bisogni medici insoddisfatti, beneficiando delle conoscenze acquisite dal precedente sviluppo della medicina e dal ciclo di vita. Questo può accadere anche attraverso l’evoluzione delle conoscenze scientifiche, ad esempio, quando si ottiene una nuova via di somministrazione per un prodotto esistente o si scopre un nuovo effetto del principio attivo.
I benefici economici legati alla diffusione e all’utilizzo delle VAM porterebbero anche molti vantaggi dal punto di vista dell’accesso. Le disparità attuali nell’accesso ai farmaci sono dovute principalmente ai diversi modelli di valutazione e pricing, modelli che cercano di coniugare esigenze economico-finanziarie alla domanda di salute della popolazione. Si riscontrano differenze importanti anche all’interno dei paesi, soprattutto quando i budget farmaceutici sono gestiti a livello regionale, come in Italia. Un’indagine condotta dalla Società Italiana di Oncologia Medica (AIOM) ha infatti dimostrato disparità nell’accesso alla medicina oncologica tra le regioni italiane principalmente in termini di inclusione nei formulari farmaceutici regionali e tempi di accesso ai pazienti. Ne è una testimonianza anche l’alto livello di mobilità sanitaria interregionale: secondo gli ultimi dati Agenas, sono ben 14 le Regioni che hanno infatti saldi negativi. Le Regioni con una performance peggiore, cioè quelle dalle quali arriva il maggior flusso di prestazioni sanitarie effettuate fuori regione, sono Campania, Calabria, Sicilia, Puglia e Liguria. All’altro capo della classifica: Emilia Romagna, Lombardia, Veneto e Toscana. Questi dati ci ricordano che il fenomeno migratorio dal Sud verso il Nord per le cure continua anche dopo la pandemia.
Infine, le Value Added Medicines potrebbero senza dubbio contribuire ad alleviare disuguaglianze geografiche. Basti pensare alle possibili nuove formulazioni di farmaci attualmente somministrabili solamente in setting ospedaliero, rendendoli così utilizzabili in regime ambulatoriale, migliorando così l’accesso nelle aree rurali remote, ad esempio.
Nel tempo le politiche finanziarie e i modelli di valutazione adottati hanno reso difficile riconoscere in sede di rimborso il valore che questa tipologia di innovazione ha per i pazienti. La conseguenza è stata la sottovalutazione del potenziale dell’innovazione incrementale, con il rischio di scoraggiare la ricerca di valide alternative di cura per molti pazienti. D’altro canto, la ricerca e lo sviluppo dei prodotti farmaceutici radicalmente innovativi rappresentano un processo estremamente costoso e il rischio è che solo una minoranza di pazienti possa successivamente accedere a queste terapie a causa di vincoli economici.
Sulle Value Added Medicines è in corso una profonda riflessione e oggi si trovano nella paradossale situazione di portare innovazione nella salute senza un adeguato riconoscimento. I modelli attuali, infatti, sono stati sviluppati e plasmati per cercare di cristallizzare l’innovazione radicale tipica dei decenni passati. Il valore aggiunto viene infatti misurato a livello di efficacia e altri parametri (come la facilitazione all’aderenza terapeutica, la qualità della vita, la mitigazione degli effetti collaterali o l’utilizzo di vie di somministrazione diverse) ricoprono un ruolo marginale.
L’effettiva necessità è dunque trovare modelli che riescano a riconoscere il valore aggiunto apportato dalle VAM rispetto ai farmaci originator e generici basati sullo stesso o sugli stessi principi attivi. Inoltre, la percezione globale della mancanza di riconoscimento potrebbe disincentivare l’investimento nella ricerca e sviluppo di questa tipologia di farmaci. Di fatto, le Value Added Medicines non dovrebbero essere assimilate sistematicamente ai medicinali generici a causa della mancanza di nuove sostanze chimiche. Questa situazione richiede un cambio di paradigma per promuovere un ecosistema adeguato sia in termini di modelli di valutazione ma anche dal punto di vista economico-finanziario.
