La revisione della legislazione farmaceutica: dalla Commissione UE la più ampia riforma in venti anni

Il 26 aprile la Commissione Europea ha adottato la proposta del pacchetto di riforma della legislazione farmaceutica europea, destinata a modificare sostanzialmente la legislazione farmaceutica applicabile negli Stati membri dell’Unione. Si tratta della riforma più ampia in venti anni e comprende proposte di una nuova Direttiva e di un nuovo Regolamento che rivedono e sostituiscono la legislazione farmaceutica oggi esistente, anche per quanto riguarda i medicinali per uso pediatrico e per le malattie rare. Le due proposte legislative saranno ora presentate al Parlamento e al Consiglio europeo che, secondo l’ordinaria procedura legislativa, potranno formulare emendamenti prima della loro definitiva adozione. La riforma si inserisce nel quadro della Strategia farmaceutica per l’Europa (Pharma Strategy), strumento politico e normativo adottato il 25 novembre 2020 dalla Commissione con l’obiettivo di creare un quadro normativo a prova di futuro, per sostenere l’industria nella promozione di ricerca e tecnologie che possano soddisfare le esigenze terapeutiche dei pazienti, affrontando eventuali carenze del mercato.

I documenti si distinguono per una serie elementi innovativi, rispetto alla precedente legislazione, e rivolti a migliorare la disponibilità e l’accessibilità dei farmaci, a promuoverne la sostenibilità economica e ambientale, a stimolarne l’innovazione, individuando strumenti che consentano di fornire una migliore risposta alle nuove sfide tecnologiche, rendendo il mercato europeo più competitivo. In generale il testo si pone come obiettivi principali quelli di: creare un mercato unico dei medicinali che garantisca a tutti i pazienti nell’UE un accesso tempestivo ed equo a medicinali sicuri, efficaci e a prezzi accessibili; offrire un quadro attrattivo e favorevole all’innovazione per la ricerca, lo sviluppo e la produzione di farmaci in Europa; ridurre drasticamente l’onere amministrativo velocizzando notevolmente le procedure, riducendo i tempi di autorizzazione dei farmaci, in modo che raggiungano i pazienti più velocemente; migliorare la disponibilità e garantire che i medicinali possano sempre essere forniti ai pazienti, indipendentemente da dove vivono nell’UE; affrontare la resistenza antimicrobica (AMR) e la presenza di prodotti farmaceutici nell’ambiente attraverso un approccio One Health; rendere i medicinali più sostenibili dal punto di vista ambientale.

Tuttavia, alcune delle proposte contenute nel pacchetto sono molto dibattute. Tra le più discusse vi è la riduzione del periodo di protezione dei dati regolatori ed esclusiva di mercato da dieci ad otto anni (come periodo minimo). In realtà la proposta di riforma, con l’obiettivo di rendere più veloce e equo l’accesso ai farmaci nei diversi paesi europei, contiene una tutela regolatoria differenziata in base alle caratteristiche del farmaco. La proposta di Direttiva allontana l’attuale sistema dallo schema unico per tutti e prevede un periodo standard di protezione dei dati regolatori ridotto da otto a sei anni (a cui si aggiungono, poi, due anni di esclusiva di mercato, arrivando così ad otto anni). Il periodo di protezione dei dati (oltre i sei anni) aumenta se i medicinali vengono immessi sul mercato in tutti gli Stati membri (+ due anni), se rispondono ad esigenze mediche insoddisfatte i.e. unmet medical needs (+ sei mesi), se vengono effettuate sperimentazioni cliniche controllate (+ sei mesi) o se viene sviluppata una indicazione terapeutica aggiuntiva (+ un anno). Queste proroghe verranno concesse se i medicinali prodotti sono conformi alle esigenze degli Stati membri interessati entro due anni dall’autorizzazione all’immissione in commercio, che diventano tre se si tratta di piccole e medie imprese (PMI), enti senza scopo di lucro o società con limitata esperienza nel sistema dell’Unione Europea. Considerati i periodi di protezione aggiuntivi alle precedenti condizioni, il periodo di protezione regolamentare comprensivo di protezione dei dati ed esclusiva di mercato può arrivare sino a 12 anni per i medicinali innovativi. Inoltre, se un medicinale risponde ad un’esigenza medica insoddisfatta l’azienda potrà beneficiare di un regime di sostegno scientifico e normativo rafforzato, denominato schema PRIME e di meccanismi di valutazione accelerata.
Si tratta, dunque, di un meccanismo caratterizzato da una forte modularità.

Secondo la Commissione la combinazione dei diritti di proprietà intellettuale esistenti e dei nuovi periodi di protezione normativa contribuirà a mantenere il vantaggio competitivo nello sviluppo farmaceutico dell’Unione Europea, che resta comunque ad offrire una delle protezioni più ampie a livello mondiale. Si ritiene, infatti, che grazie alla riforma, la ricerca e lo sviluppo si concentreranno sulle esigenze principali dei pazienti, che godranno di un accesso più tempestivo ed equo ai medicinali in tutta l’UE. Tuttavia, il mondo dell’industria farmaceutica individua alcuni profili di criticità, tra cui il subordinare l’incentivo dei 2 anni aggiuntivi di tutela regolatoria alla circostanza che il farmaco venga reso disponibile in tutti gli Stati membri. Poiché i tempi necessari dopo il rilascio dell’autorizzazione all’immissione in commercio per la negoziazione del prezzo e dei criteri di rimborsabilità restano di competenza delle singole autorità nazionali, questo potrebbe rischiare di allontanare alcune aziende dal mercato europeo abbandonando progetti di sviluppo nella regione.

Operativamente la riforma interviene anche sul funzionamento delle valutazioni da parte della European Medicines Agency (EMA) con l’obiettivo di velocizzare e rendere più equo l’accesso ai farmaci nei diversi Stati membri. In particolare nella proposta di Regolamento si legge che l’esperienza ha dimostrato che il meccanismo esistente rende il processo di valutazione scientifica complesso e, spesso, porta ad una duplicazione del lavoro all’interno dell’agenzia che allontana dall’ottimizzazione nell’utilizzo delle risorse e delle competenze. A ciò si aggiunge che le sfide sono crescenti e spesso l’agenzia deve far fronte a richieste di valutazione relative a medicinali già esistenti contemporaneamente ai nuovi, che sempre più spesso sono medicinali innovativi e complessi, con tecnologie all’avanguardia. Per questo i comitati scientifici dell’Agenzia sono semplificati e ridotti a due comitati principali per i medicinali per uso umano: il comitato per i medicinali per uso umano (CHMP) e il comitato di valutazione dei rischi per la farmacovigilanza (PRAC). La semplificazione delle procedure non avrà impatto sulla qualità della valutazione scientifica che sarà sempre rivolta a garantire qualità, sicurezza ed efficacia dei medicinali ma consentirà, secondo le stime, una riduzione del periodo i valutazione di circa 30 giorni, passando così da 210 a 180.