La “ricerca clinica” si riferisce alle sperimentazioni condotte sull’uomo con l’obiettivo di sviluppare nuovi farmaci o trattamenti, migliorare le conoscenze sulle varie patologie, disporre di nuovi metodi diagnostici, e più in generale migliorare gli strumenti per curare i pazienti.
In generale, dal 1999 ad oggi si è registrata una continua crescita degli studi clinici presentati. Questo fenomeno si mostra anche in Italia (Grafico 1). Il volume delle sperimentazioni autorizzate cresce in maniera sensibile e costante dal 2002 al 2008, per poi assestarsi nel 2010.
Nonostante alcune indubbie eccellenze nell’ambito della ricerca clinica e la bravura dei ricercatori italiani, occorre comunque aver presente che l’Italia investe in ricerca solo l’1% del proprio PIL, un volume notevolmente inferiore rispetto al resto dei Paesi sviluppati (la media europea è del 2%). Di conseguenza, nonostante i successi ottenuti dal sistema ricerca italiano in ambito clinico, quest’ultimo non è oggetto di interesse privilegiato da parte di sponsor privati. Infatti in Italia arriva a stento la ventesima parte del budget investito dalle imprese farmaceutiche. Le cause di ciò sono di ricercarsi nelle incertezze normative e organizzative, e, soprattutto, nella mancanza di investimenti pubblici capaci di potenziare e valorizzare la costruzione di infrastrutture dedicate alla ricerca clinica.
Il numero di sperimentazioni svolte nel Vecchio continente varia molto di Paese in Paese (Grafico 2), l’Italia certo non spicca per performance. D’altro canto, ci sono Stati di piccole dimensioni che dimostrano una maggiore capacità attrattiva come Danimarca, Estonia, Paesi Bassi o Belgio, che hanno un numero di clinical trial per numero di abitanti nettamente superiore ad altri Paesi europei più grandi.
I tumori maligni sono la patologia su cui la ricerca clinica è più attiva: più di 100.000 studi nel mondo dal 1999 ad oggi sono sviluppati in questa area. Nel grafico 3 è evidente che anche in Italia il dato rispecchia quello mondiale. Nel grafico 4, invece, sono osservabili i numeri di trial clinici divisi per tipologia di tumore.
I CENTRI DI RICERCA ONCOLOGICA IN ITALIA
In Italia sono 149 i centri censiti che conducono ricerche cliniche in oncologia. Il 91% ha una radiologia accreditata in sede, il 76% è dotato di un’anatomia patologica e il 68% di un laboratorio di biologia molecolare, aspetto molto importante per il ruolo centrale della medicina di precisione. Quasi la metà dei centri (69) svolge un buon numero di sperimentazioni ogni anno, compreso fra 10 e 40, e 29 strutture superano i 40 trial. Restano però forti criticità nella disponibilità di personale e di una solida infrastruttura, indispensabili per garantire la qualità degli studi: il 67% (100 centri) è privo di un bioinformatico, il 48% (72) non può contare sul supporto statistico. E sono troppo pochi i coordinatori di ricerca clinica (data manager) strutturati, i ricercatori e gli infermieri di ricerca. Sono carenti anche le strutture informatiche disponibili: solo il 40% può utilizzare un sistema di elaborazione di dati. Inoltre, vi sono forti differenze territoriali, perché oltre la metà delle strutture di ricerca in oncologia (78 su 149) si trova al Nord, 38 al Centro e solo 33 al Sud (Grafico 5).
Adeguatamente supportata attraverso iniziative di sostegno alla ricerca, l’oncologia medica può costituire un motore di sviluppo non solo scientifico, ma anche economico e sociale. Nel 2022, in Italia, sono state stimate 390.700 nuove diagnosi di cancro. In due anni, l’incremento è stato di 14.100 casi e quasi il 40% delle sperimentazioni condotte nel nostro Paese riguarda l’oncologia.
Il più importante endpoint per la misura dei benefici generati da un nuovo farmaco oncologico è costituito dalla durata della sopravvivenza (espressa in anni o mesi). Si tratta, secondo la terminologia anglosassone, dell’overall survival (OS), la quale costituisce l’endpoint primario di molti trial clinici. Nel confronto tra due trattamenti, il beneficio incrementale calcolato in base all’OS viene definito come guadagno di sopravvivenza (anch’esso espresso in mesi o in anni). Questo indicatore rappresenta il gold standard per la valutazione clinica dei trattamenti in campo oncologico.
I PRO (patient-reported outcomes) sono invece l’insieme dei sintomi che misurano la qualità di vita dei pazienti durante un trattamento, per valutarne l’impatto. Non sostituiscono le informazioni del medico, ma sono molto importanti perché ampliano le conoscenze sul valore della terapia.
Nonostante l’obiettivo primario resti sempre la scoperta di nuove strategie terapeutiche che possano far guarire o almeno cronicizzare il tumore, ora si presta sempre più attenzione anche alla qualità degli anni in più di vita che le nuove terapie stanno assicurando ai pazienti. La ricerca quindi si adegua alle nuove prospettive di vita. Dallo studio recentemente pubblicato sulla rivista scientifica BMJ Oncology emerge che quasi il 70% degli studi clinici sui tumori include la qualità di vita dei pazienti tra gli endpoint (obiettivi da analizzare). Nel quinquennio 2012-2016 era pari al 52,9% per raggiungere il 67,8% nel periodo 2017-2021. I risultati relativi alla qualità di vita, pur compresi fra gli endpoint, però vengono pubblicati solo nel 52,1%. Inoltre la Società americana di oncologia clinica (ASCO) e quella europea (ESMO) hanno inserito la qualità di vita tra i parametri da utilizzare per la valutazione del valore di un farmaco anticancro.
Gli studi clinici si evolvono e la qualità della vita del paziente diventa sempre più importante, per questo motivo è necessario che anche l’Italia si doti di una struttura di ricerca più organizzata e meglio finanziata. Serve una ricerca clinica indipendente più forte, promossa dal Servizio Sanitario Nazionale, capace di rispondere a questi bisogni e che si aggiunga agli studi profit, condotti dalle aziende farmaceutiche.
