La ricerca di soluzioni per combattere il dolore e le varie patologie che hanno da sempre afflitto il genere umano ha portato alla nascita dei primi medicamenti e, successivamente, dei farmaci che conosciamo oggi. L’assunzione di fonti minerali, animali e vegetali e l’estrazione delle sostanze terapeutiche dalle stesse ha caratterizzato le terapie conosciute fino al XVIII secolo, seguite, grazie ai progressi nel campo della chimica, dai farmaci di sintesi. Successivamente, tra il XX ed il XXI secolo, l’innovazione, che deriva dalla ricerca, ha consentito di sintetizzare le sostanze terapeutiche attraverso le biotecnologie, dando vita ai farmaci biologici. L’attività di R&S, rafforzata dallo sviluppo dell’industria farmaceutica, ha inoltre ampliato l’ambito di applicazione dei farmaci, che, inizialmente usati per la cura dei sintomi (1800), hanno conosciuto un ampio utilizzo anche nella prevenzione e nella cura delle cause di molteplici patologie (1900).
La medicina di oggi, grazie ai cosiddetti prodotti biofarmaceutici (proteine ricombinanti, anticorpi monoclonali, peptidi, molecole ingegnerizzate, vaccini ricombinanti ecc..) sta ulteriormente spostando il suo interesse dalla cura della patologia alla cura dell’individuo, tramite l’utilizzo delle terapie personalizzate. Lo studio di EvaluatePharma World Preview 2015, Outlook to 2020, fornisce una stima di quali saranno i farmaci maggiormente venduti nel 2020, tenendo conto dei dati di vendita 2014. Dall’analisi appare evidente che i medicinali maggiormente venduti nel 2020 apparterranno ad aree terapeutiche tipiche delle patologie croniche, come i farmaci oncologici, antidiabetici, antireumatici, antivirali e i vaccini, riflettendo la presenza di una popolazione sempre più polimorbida. Si stima inoltre che mentre i farmaci orfani costituiranno il 19,1% delle prescrizioni a livello globale (Orphan Drug Report 2014, EvaluatePharma), la percentuale di vendita dei farmaci biologici passerà dal 23% del 2014 al 27% nel 2020 (World Preview 2015, Outlook to 2020, EvaluatePharma).
Il Rapporto sulle biotecnologie del settore farmaceutico in Italia 2015, realizzato da Farmindustria, in collaborazione con Ernst & Young, evidenzia che nel nostro Paese sono disponibili 145 farmaci biotecnologici mentre 303 sarebbero i progetti in diverse fasi di R&S. Tra questi progetti, finalizzati a rendere disponibili nuovi farmaci nei prossimi anni, è possibile notare che l’oncologia risulta la principale area terapeutica dove si stanno concentrando gli sforzi (103 progetti), seguita dalla neurologia (47 progetti) e dal campo dell’infiammazione e delle malattie autoimmuni (33 progetti). I progetti in via di sviluppo sono tanti, ma le istituzioni non si sbilanciano nel definire esattamente quali saranno i farmaci che entreranno sul mercato, probabilmente proprio perché le conoscenze riguardanti i meccanismi molecolari all’origine di numerose patologie non sono ancora ben chiari.
In compenso si sente parlare di quali saranno le aree terapeutiche di maggior interesse e lo stesso Luca Pani ha affermato che “oltre alle vaccinazioni ‘classiche’ contro le malattie infettive, rispetto alle quali non va assolutamente abbassato il livello di attenzione ci sono oggi delle grandi evoluzioni: i vaccini per l’immunoterapia del cancro, che dovrebbero arrivare nei prossimi tre anni, ed i vaccini contro l’Alzheimer e contro le sostanze di abuso come la cocaina, che dovrebbero invece essere pronti in 5-10 anni” (La Repubblica, 03.11.2014), evidenziando che l’arrivo di queste nuove terapie non è lontano. L’innovazione farmaceutica sta promuovendo l’introduzione sul mercato di cure rivolte in maniera specifica verso determinati meccanismi patogenetici, in grado di agire in maniera più selettiva rispetto alle precedenti terapie, ma il cui prezzo risulta troppo elevato proprio per questo motivo, soprattutto a causa degli ingenti costi di R&S e produzione, che si basano su tecnologie all’avanguardia, decisamente più complesse della semplice sintesi chimica. Il rischio di oggi consiste dunque nell’avere a disposizione terapie più efficaci ma di non poterle utilizzare per la cura di tutti i cittadini a causa dei prezzi troppo elevati, come nel caso dell’epatite C, che potrebbe essere solo il primo di tanti altri casi.
