Un’Europa più forte, oggi più che mai, è necessaria per far fronte alle forze centrifughe e ai populismi. Una Europa che pur dovendo far fronte a sfide globali come la sicurezza, continui con forza a raccogliere le best practices dei governi nazionali, a saper “leggere” sempre meglio la pluralità che da sempre ha costituito la sua caratteristica principale. La valorizzazione di questa pluralità passa anche attraverso un sempre maggiore innalzamento degli standard qualitativi, dall’armonizzazione e semplificazione delle procedure, anche di quelle valutative, al fine di incrementare la competitività tra imprese e “sistemi” di servizio, e innalzare la qualità dei prodotti presenti e dei servizi erogati nell’Unione Europea.
L’Istituto per la Competitività ha presentato lo scorso 8 Febbraio il primo Rapporto sull’Health Technology Assessment (HTA) in Europa – analizzandone lo stato dell’arte e i futuri scenari. L’obiettivo principale del Rapporto è descrivere l’importanza dell’HTA come strumento per informare i policy makers, fare luce sul dibattito europeo in corso, e valutare le ipotesi di armonizzazione delle attività di valutazione tra gli Stati Membri dell’Unione. Il Rapporto I-Com si è concentrato principalmente sulla valutazione dei farmaci.
L’HTA è uno strumento importante per informare i policy makers a livello locale, nazionale e comunitario, mettendoli in condizione di recepire un nuovo farmaco (o altra tecnologia), conoscendo gli effetti – immediati e potenziali – dell’ “alternativa terapeutica”, e soprattutto le conseguenze che il suo recepimento o esclusione comporta per il sistema sanitario, economico e sociale.
L’HTA è un approccio valutativo multidimensionale e multidisciplinare, che include l’analisi delle implicazioni medico-cliniche, economiche, sociali, organizzative, etiche e legali di una alternativa terapeutica, attraverso la valutazione di più dimensioni come l’efficacia, la sicurezza, le diverse tipologie di costo, e l’impatto sociale e organizzativo. L’obiettivo finale del complesso processo di valutazione è la comprensione dell’impatto complessivo (per quel che è possibile) dell’alternativa terapeutica analizzata.
L’interesse nell’elaborare una valutazione in grado di “leggere” l’impatto nella maniera più ampia e completa possibile è di tutti:
– dei pazienti, per quanto riguarda la possibilità di avere accesso a un miglioramento delle cure, soprattutto per quelle più innovative;
– dell’industria, che con una valutazione idonea a comprendere il reale valore innovativo del farmaco, e dunque con la determinazione di un prezzo e schema di rimborso adeguato, può vedere riconosciuto il suo impegno negli investimenti;
– dei policy makers, che possono essere supportati da valutazioni scientifiche multidisciplinari nello svolgimento del difficile compito di recepire le innovazioni sanitarie con un impatto sostenibile sulle risorse del sistema stesso.
Anche se sono stati fatti molti passi in avanti, soprattutto nella creazione di HTA uniformi a livello nazionale, esistono ancora molte differenze tra gli Stati Membri, sia nelle metodologie applicate per la conduzione dell’HTA, sia nel ruolo stesso delle valutazioni nei processi decisionali relativi all’accesso, alla definizione del prezzo e rimborso dei farmaci, ma come pure per i dispositivi medici e le altre tecnologie sanitarie.
Dopo le prime esperienze di HTA negli stati membri già a partire dai primi anni 70, e dopo l’importante apporto dell’INAHTA, network internazionale delle agenzie di HTA nato nel 1993, un passo fondamentale per l’innalzamento dell’attenzione sull’HTA in Europa avviene nel 2009 con l’avvio delle attività del network europeo per la cooperazione tra gli Stati Membri sull’HTA (EUnetHTA), che ha creato strumenti a supporto della armonizzazione, diffusione e condivisione dei risultati delle valutazioni condotte nei diversi paesi dell’Unione Europea. Il Core Model definito in sede di network europeo per la conduzione dell’HTA si divide in nove domini: i primi quattro riguardano le valutazioni tecniche e di efficacia clinica e costituiscono il cosiddetto rapid REA (Relative Effectiveness Assessment), mentre i restanti cinque comprendono le valutazioni di tipo sociale, etico ed economico. Il dibattito europeo attuale fa riferimento alla necessità di scegliere quali domini armonizzare a livello europeo, e con quali modalità. Si rende infatti necessario definire un’opzione perseguibile a partire dal 2020, anno in cui terminerà il finanziamento europeo a supporto di questo progetto di cooperazione.
Oggi dunque l’HTA in Europa riceve la sua massima attenzione, con un coinvolgimento importante di risorse economiche e di impegno da parte delle Istituzioni nel comprendere il tipo di intervento da implementare, anche sul fronte legislativo.
Nell’Ottobre 2016 la Commissione Europea ha aperto una consultazione pubblica che si è conclusa alla fine di Gennaio 2017, i cui risultati di sintesi saranno resi noti tra poche settimane. La Commissione Europea ha raccolto, nell’Inception Impact Assessment: “Strengthening of the EU cooperation on Health Technology Assessment” – che è alla base della consultazione pubblica, i risultati sinora raggiunti, e ha proposto 5 opzioni perseguibili a partire dal 2020, ognuna delle quali prevede un differente grado di intensità di cooperazione tra gli Stati Membri.
Le opzioni 1 e 2 prevedono che l’HTA seguiti a essere condotto a livello nazionale e/o regionale, con una cooperazione di tipo volontario a livello europeo (opzione 1), e a essere finanziata dall’Unione Europea anche dopo il 2020, dando vita a un modello di cooperazione di lungo periodo (opzione 2). Le opzioni 3 e 4 prevedono invece una cooperazione molto più profonda, che riguarda la raccolta e la condivisione dei dati e l’utilizzo degli strumenti per la loro analisi. In queste ipotesi, dunque, si introdurrebbe un contesto normativo per la cooperazione sull’HTA in Europa, tale da permettere agli Stati Membri di condividere i risultati delle valutazioni condotte a livello nazionale, fino alla produzione congiunta, su base volontaria, di Relative Effectiveness Assessment (REA) per quanto riguarda l’opzione 3. Alternativamente, la produzione congiunta di REA sarebbe gestita e coordinata da una struttura centrale europea sul tipo della già esistente EMA, e i Report relativi alle caratteristiche medico–cliniche (domini 1 – 4 del Core Model), sarebbero resi disponibili a tutti gli Stati Membri tramite un archivio comune e misure che ne permettano l’implementazione a livello nazionale (opzione 4). Con la opzione 5, invece, si ipotizza la cooperazione sulla produzione congiunta di Report HTA completi (full HTA, ossia tutti i domini da 1 a 9).
Da parte di diversi portatori di interesse (industria, associazioni di medici, associazioni di pazienti), emerge una comune percezione delle differenze per la conduzione dell’HTA tra gli Stati Membri. In particolare si rilevano differenze significative:
– nei livelli di pubblicità e trasparenza dei documenti predisposti per le valutazioni;
– nelle metodologie accettate e utilizzate per la realizzazione delle valutazioni;
– nella tipologia di stakeholders coinvolti nelle valutazioni
– nelle modalità e fasi in cui gli stakeholders vengono coinvolti.
In riferimento alle opzioni ipotizzate, rendere l’HTA un processo di valutazione totalmente europeo (opzione 5), sembra una ipotesi poco praticabile: ci sono troppe variabili strettamente legate ai contesti nazionali che meritano di essere valutate a livello locale e nazionale, e che rendono non opportuna una valutazione completa condotta univocamente dall’UE da ribaltare negli Stati Membri dell’UE. La full HTA fa riferimento in maniera imprescindibile a variabili di contesto. Le valutazioni che fanno riferimento all’analisi dell’impatto economico, di quello sociale, dell’impatto organizzativo e agli aspetti etici, non solo devono essere definiti su base nazionale, ma la stessa valutazione nazionale dovrà arricchirsi di evidenze e valutazioni condotte anche a livello locale (come gli HTA condotti a livello ospedaliero, o per una singola regione) con la necessità di reperire il più ampio e dettagliato set di dati, a partire dall’epidemiologia, ai costi, fino ai dati che fanno riferimento alle caratteristiche dei sistemi regionali e locali di erogazione dei servizi sanitari.
Per quanto riguarda invece le valutazioni di tipo clinico–medico, e i domini che fanno riferimento ai primi 4 punti del Core Model HTA, il cosiddetto REA, è invece opportuno considerare una armonizzazione a livello europeo, con la partecipazione attiva degli Stati Membri. L’armonizzazione del REA richiede un grande sforzo da parte degli Stati Membri e delle Istituzioni, ed è tutt’ora in corso un forte dibattito sulle modalità di armonizzazione, qualora si condividerà un percorso in tal senso. La produzione di REA a livello congiunto in Europa (come ipotizzato in maniera chiara nelle opzioni 3 e 4) garantirebbe un più rapido e uniforme accesso alle tecnologie sanitarie più innovative, e una uniformità delle regole di valutazione a livello nazionale che porterebbe beneficio ai diversi portatori di interessi, mantenendo – parallelamente – di stretta competenza degli stati nazionali le altre parti del Core Model HTA.
La presentazione del Policy Paper I-Com a Bruxelles lo scorso 8 febbraio ha voluto contribuire a questo dibattito, coinvolgendo rappresentanti della Commissione Europea, rappresentanti dell’EUnetHTA, membri del Parlamento europeo ed esponenti di diverse associazioni di rappresentanza europea di associazioni di pazienti e dell’industria. Dal dibattito emerso, seppur con dei distinguo, si evince la volontà di armonizzare i primi punti del Core Model dell’HTA, lasciando invece i capitoli relativi all’analisi di tipo economico, sociale, legale ed etico, alla competenza nazionale, auspicando una crescente collaborazione anche su questi aspetti.
