L’innovazione farmaceutica corre, ma non sempre arriva ai pazienti con la stessa velocità, soprattutto per alcuni paesi e per alcune aree terapeutiche. Tra l’autorizzazione europea di un nuovo medicinale e la sua effettiva disponibilità possono trascorrere mesi, talvolta anni, con differenze molto ampie tra Paesi. La nuova edizione del Patients W.A.I.T. Indicator di EFPIA, pubblicato qualche mese fa e riferito a 168 medicinali autorizzati tra il 2021 e il 2024, mostra che in Europa il problema non si sta riducendo. Nel frattempo, in Italia si continua a verificare il collo di bottiglia regionale, in attesa di nuove politiche su un reale early access.
L’IMPORTANZA DEL TEMPO DI ACCESSO
Valutare il tempo di accesso significa andare oltre una semplice misura dell’efficienza amministrativa, perché per i pazienti questo intervallo determina quanto rapidamente un progresso scientifico riesce a trasformarsi in una possibilità concreta di cura, mentre per i sistemi sanitari rappresenta un indicatore della capacità di assorbire e valorizzare l’innovazione. Allo stesso tempo, la rapidità di accesso assume una crescente rilevanza anche sul piano della competitività, dal momento che le imprese decidono dove e quando lanciare nuovi prodotti considerando la dimensione del mercato, le procedure di HTA, i tempi di negoziazione del prezzo e la prevedibilità del percorso di rimborso.
Questa dimensione diventa ancora più evidente guardando al confronto internazionale, in un contesto in cui Stati Uniti e Cina stanno rafforzando la propria capacità di attrarre innovazione e investimenti. Secondo EFPIA, gli Stati Uniti rappresentano il 74,1% delle vendite mondiali dei nuovi principi attivi lanciati nel 2020-2024, contro il 15,6% dell’Europa, mentre la Cina sta accelerando sia sul fronte regolatorio sia su quello dei lanci e, se le tendenze più recenti dovessero proseguire, potrebbe presto superare l’UE nel numero di medicinali già approvati dalla FDA successivamente autorizzati e lanciati.
EUROPA, L’ATTESA SI ALLUNGA
La fotografia restituita dal W.A.I.T. 2026 mostra un peggioramento graduale dei tempi di accesso, con il periodo medio tra autorizzazione e disponibilità salito a 597 giorni, 19 in più rispetto alla precedente rilevazione e 93 in più rispetto ai 504 giorni osservati nel 2019. Parallelamente, la quota media di medicinali pienamente disponibili attraverso il rimborso pubblico è scesa dal 42% del 2019 al 28%, mentre quella dei prodotti accessibili solo con limitazioni è passata dal 6% al 17% e il 49% dei medicinali considerati non risulta ancora disponibile.
Il dato complessivo suggerisce quindi che il problema non riguarda soltanto la durata dell’attesa, ma anche la capacità dei sistemi sanitari europei di garantire un accesso effettivo e omogeneo all’innovazione. Il tasso medio di disponibilità dei nuovi medicinali nell’UE si attesta infatti al 45%, sostanzialmente stabile rispetto all’anno precedente, segnalando come una parte rilevante dei prodotti autorizzati a livello europeo continui a non tradursi rapidamente in una possibilità terapeutica concreta per i pazienti.
UN’EUROPA A PIÙ VELOCITÀ
Dietro la media europea si nascondono inoltre differenze molto ampie tra i singoli sistemi nazionali, che riflettono procedure di prezzo e rimborso, modelli di valutazione e capacità amministrative profondamente diverse. Considerando il tempo medio, la Germania rappresenta un’eccellenza con 158 giorni, seguita dall’Austria a 363 e dalla Danimarca a 369, mentre l’Italia registra 441 giorni. Peggiore è il quadro per Spagna e Francia, rispettivamente con 537 e 633 giorni di attesa, fino ad arrivare alla Polonia con 714 e alla Romania addirittura con 1.110 giorni – ovvero più di 3 anni.
Una tale variabilità evidenzia come, nonostante l’autorizzazione dei medicinali avvenga in larga misura all’interno di un quadro europeo comune, la possibilità di accedervi continui a dipendere in modo significativo dal Paese in cui vive il paziente. Si tratta quindi non soltanto di un problema di equità sanitaria, ma anche di una frammentazione del mercato europeo che rischia di indebolirne la capacità di competere con Stati Uniti e Cina nell’attrazione di innovazione e investimenti.
ITALIA, BUONA DISPONIBILITÀ MA TEMPI ANCORA LUNGHI
All’interno di questo quadro l’Italia presenta una situazione ambivalente, caratterizzata da livelli di disponibilità relativamente elevati ma da tempi che rimangono ancora lunghi rispetto ai Paesi europei più rapidi. Dei 168 medicinali analizzati, 133 risultano disponibili, pari al 79%, una quota tra le più alte in Europa e inferiore soltanto a Germania e Austria. Anche il tempo medio di 441 giorni risulta migliore rispetto ai 597 della media UE, ma rimane quasi tre volte superiore a quello registrato in Germania.
Le differenze diventano ancora più interessanti quando si osservano le singole categorie di medicinali, perché per i farmaci oncologici il tempo medio italiano è di 470 giorni contro 655 nell’UE, per gli orfani di 495 contro 614 e per gli orfani non oncologici di 427 contro 595. Per le terapie di combinazione, al contrario, l’Italia raggiunge 577 giorni, un valore leggermente superiore alla media europea di 553. Nel complesso, il sistema italiano sembra quindi riuscire a garantire una disponibilità relativamente ampia, senza riuscire ancora a trasformarla in un accesso altrettanto rapido.
DOPO LE PROCEDURE NAZIONALI, IL COLLO DI BOTTIGLIA REGIONALE
Per comprendere pienamente la situazione italiana, tuttavia, i dati del W.A.I.T. non sono sufficienti, perché dopo la decisione nazionale su prezzo e rimborsabilità possono aggiungersi ulteriori passaggi regionali prima che il medicinale diventi concretamente utilizzabile nelle strutture sanitarie. Come ampiamente analizzato nel recente Policy Paper I-Com, le stime disponibili indicano un tempo medio aggiuntivo di 65 giorni, con una variabilità che va da 1 a 773 giorni a seconda della Regione e del medicinale, mentre per i farmaci orfani la sola componente regionale può raggiungere in media 224 giorni.
Questi ulteriori ritardi derivano da una combinazione di fattori, tra cui differenze nei Prontuari terapeutici regionali, tempi delle commissioni, procedure di acquisto e, in alcuni casi, la ripetizione di valutazioni già svolte a livello nazionale. La conseguenza è che la decisione AIFA non coincide necessariamente con il momento in cui il paziente può effettivamente ricevere la terapia, rendendo necessario un maggiore coordinamento tra livello nazionale e regionale e una maggiore omogeneità delle procedure.
EARLY ACCESS, UN PERCORSO DA RAFFORZARE
Una parte della risposta potrebbe arrivare da un rafforzamento degli strumenti di accesso precoce, che in Italia esistono già ma risultano ancora frammentati e non sempre facilmente utilizzabili. La Legge 648/1996, l’uso compassionevole e il Fondo AIFA 5% consentono, in determinate condizioni, di rendere disponibili medicinali prima della piena commercializzazione o della conclusione del normale percorso di rimborso, ma si tratta di strumenti nati in momenti diversi, caratterizzati da procedure e fonti di finanziamento differenti e spesso attivati caso per caso.
Il confronto con altri Paesi mostra invece la possibilità di costruire percorsi più organici, come avviene in Francia con l’accès précoce, nel Regno Unito con l’Early Access to Medicines Scheme o in Germania, dove l’immissione sul mercato può precedere la conclusione della valutazione del beneficio e della negoziazione del prezzo. L’obiettivo non dovrebbe essere quello di ridurre la qualità delle valutazioni su efficacia, sicurezza e valore, ma di ripensarne tempi e sequenza, anche attraverso un percorso nazionale di early access più strutturato, finanziato e uniforme tra le Regioni, accompagnato da una maggiore raccolta di evidenze real world.
RIDURRE L’ATTESA È ANCHE UNA POLITICA INDUSTRIALE
Accorciare i tempi di accesso significa innanzitutto consentire ai pazienti di beneficiare prima dell’innovazione, ma in un contesto globale sempre più competitivo significa anche rendere l’Europa un mercato più attrattivo per investimenti, ricerca e nuovi lanci. Un sistema frammentato, caratterizzato da tempi lunghi e poco prevedibili, rischia infatti di perdere ulteriormente terreno mentre gli Stati Uniti mantengono una posizione dominante e la Cina continua a rafforzare rapidamente il proprio ruolo.
Il nuovo quadro europeo sull’HTA può contribuire a ridurre duplicazioni e differenze nelle valutazioni cliniche, ma difficilmente potrà essere sufficiente senza una strategia più ampia capace di integrare regolazione, rimborso, sostenibilità della spesa ed early access. Se l’Europa vuole recuperare competitività nelle life sciences, la velocità con cui l’innovazione riesce a trasformarsi in accesso effettivo per il paziente dovrà diventare una delle dimensioni centrali di una vera Life Sciences Strategy europea.
