Il 2025 è stato il primo anno pieno di attività dell’Agenzia Italiana del Farmaco (AIFA) nel nuovo assetto successivo alla riforma. Il Rapporto sulle attività 2025 offre quindi una prima occasione per osservare come sta funzionando la nuova organizzazione e quali effetti iniziano a emergere sui processi di valutazione, negoziazione e accesso ai medicinali.
Il nuovo modello ruota attorno alla Commissione Scientifica ed Economica del farmaco, la CSE, che ha sostituito le precedenti CTS e CPR concentrando in un unico organismo la valutazione clinica ed economica. L’obiettivo della riforma è semplificare i passaggi, ridurre i tempi e rendere più integrato il processo decisionale, mantenendo insieme beneficio terapeutico, sostenibilità economica e condizioni di rimborso. Il Rapporto 2025 restituisce alcuni primi segnali di efficientamento, ma anche un quadro nel quale la complessità delle procedure continua a incidere in modo significativo sui tempi. Il dato più interessante riguarda quindi non tanto una valutazione definitiva della riforma, quanto la possibilità di iniziare a misurarne gli effetti.
I tempi delle procedure: segnali di accelerazione, ma con differenze importanti
Tra aprile 2024, data di insediamento della CSE, e dicembre 2025 sono state presentate 1.461 procedure di prezzo e rimborso; 1.042 sono state incluse nell’analisi condotta da AIFA. Considerando l’intero percorso fino alla pubblicazione del provvedimento in Gazzetta Ufficiale, il tempo medio si colloca intorno ai 6-7 mesi. Se si osserva invece la sola fase negoziale, dall’avvio del procedimento fino alla conclusione in CSE o alla presentazione al Consiglio di amministrazione, la media scende a circa 4 mesi.
Il dato rappresenta un primo segnale positivo sul piano dell’efficienza regolatoria, ma la media complessiva nasconde differenze rilevanti tra le diverse tipologie di medicinali. I generici, che rappresentano una quota significativa delle procedure considerate, registrano tempi medi di circa 2 mesi. Per le categorie più complesse, invece, l’iter tende ad allungarsi: 8,6 mesi per le nuove entità chimiche e biologiche, 9,6 mesi per le rinegoziazioni di prezzo o condizioni e 11,9 mesi per i farmaci orfani. Questa variabilità non sorprende: i dossier relativi ai medicinali innovativi, orfani o caratterizzati da un impatto economico rilevante richiedono valutazioni cliniche, farmacoeconomiche e negoziali più articolate. Allo stesso tempo, proprio su queste categorie si concentra una parte importante della sfida futura, perché spesso si tratta di farmaci associati a bisogni terapeutici elevati.
Dalla velocità regolatoria all’accesso effettivo
La riduzione dei tempi amministrativi rappresenta un passaggio importante, ma l’accesso a un farmaco non si esaurisce nella conclusione della procedura nazionale.
Dopo la definizione di prezzo e rimborsabilità possono infatti intervenire ulteriori passaggi legati all’organizzazione regionale, all’individuazione dei centri prescrittori, alle modalità di distribuzione e all’inserimento nei percorsi assistenziali. Per questo, il miglioramento delle performance regolatorie può essere considerato una condizione favorevole per accelerare l’accesso, ma non coincide automaticamente con la disponibilità immediata del medicinale per tutti i pazienti.
La vera misura dell’efficacia del nuovo assetto sarà quindi la capacità di trasformare procedure più snelle in un accesso più rapido e omogeneo sul territorio, riducendo il più possibile le differenze tra Regioni.
Oltre mille medicinali autorizzati nel 2025
Nel corso del 2025 AIFA ha autorizzato 1.021 medicinali, corrispondenti a 5.648 confezioni. Di questi, 323 sono stati classificati in una fascia di rimborsabilità a carico del Servizio sanitario nazionale, mentre 698 sono rimasti a carico del cittadino. Più che il volume delle autorizzazioni, però, il dato interessante riguarda la capacità del nuovo assetto di gestire in modo integrato decisioni sempre più complesse, nelle quali il valore clinico di una terapia deve essere confrontato con il suo impatto sulla spesa e con il bisogno terapeutico cui risponde. È soprattutto nei casi di farmaci innovativi, orfani o destinati a popolazioni ristrette che questo equilibrio diventa più delicato.
Da questo punto di vista, il ruolo della CSE va letto meno come una semplice concentrazione di competenze e più come il tentativo di ridurre la distanza tra valutazione scientifica e sostenibilità economica. La vera prova sarà verificare se questa integrazione riuscirà a rendere le decisioni non solo più rapide, ma anche più coerenti rispetto al valore terapeutico riconosciuto ai nuovi medicinali.
Innovazione e sostenibilità rimangono il punto di equilibrio
Uno dei nodi centrali della governance farmaceutica resta il rapporto tra accesso all’innovazione e sostenibilità del sistema.
Nel 2025 AIFA ha proseguito l’attività di rinegoziazione delle condizioni economiche dei medicinali e ha rafforzato il ricorso alle valutazioni farmacoeconomiche. Nel corso dell’anno sono state avviate 40 procedure di revisione delle condizioni negoziali, mentre 62 procedure di rinegoziazione sono state concluse. Sono stati inoltre prodotti 78 pareri istruttori farmacoeconomici, riguardanti in particolare farmaci orfani, nuovi principi attivi ed estensioni di indicazione terapeutica.
Questi numeri mostrano quanto la valutazione economica sia ormai parte integrante del percorso regolatorio, soprattutto per le terapie caratterizzate da elevata innovatività o da costi rilevanti. La questione, tuttavia, non può essere ridotta alla sola esigenza di contenere la spesa. La sostenibilità deve essere intesa anche come capacità del SSN di liberare risorse per rendere disponibili nuove terapie quando producono un beneficio clinico significativo.
È in questo equilibrio che si misura una parte importante del lavoro dell’Agenzia: garantire accesso ai farmaci efficaci senza separare l’innovazione dalla capacità del sistema di sostenerne il costo nel lungo periodo.
Prepararsi alle innovazioni che arriveranno
Il Rapporto 2025 dedica spazio anche alle attività rivolte alle tecnologie emergenti e allo sviluppo futuro dei medicinali.
AIFA ha partecipato a 60 procedure di Scientific Advice e ha proseguito la propria attività nelle reti europee di valutazione. Parallelamente, ha avviato iniziative formative sugli Organ-on-Chip e sulle terapie a RNA e ha assunto il coordinamento di un rapporto europeo di Horizon Scanning dedicato alle terapie basate sui batteriofagi. Si tratta di attività che non producono necessariamente effetti immediati sull’accesso, ma che assumono rilevanza in una fase in cui le tecnologie sanitarie stanno evolvendo rapidamente e richiedono competenze regolatorie sempre più specialistiche.
Anche la digitalizzazione rientra in questo percorso. Nel febbraio 2025 è stata completata la migrazione di 63 servizi e sistemi informatici dell’Agenzia verso il Polo Strategico Nazionale, con l’obiettivo di rafforzare sicurezza, interoperabilità e gestione dei processi.
Un primo bilancio da seguire nel tempo
Il primo anno pieno della nuova AIFA restituisce dunque un quadro nel quale alcuni risultati iniziano a essere misurabili. I tempi medi delle procedure mostrano segnali di maggiore rapidità, soprattutto per le pratiche meno complesse, mentre i dossier relativi ai medicinali innovativi, orfani o sottoposti a rinegoziazione continuano fisiologicamente a richiedere percorsi più lunghi. Il Rapporto offre quindi un primo riscontro sul funzionamento del nuovo assetto, ma la valutazione della riforma non può fermarsi a un solo anno di attività. Sarà necessario osservare l’evoluzione delle tempistiche, la capacità di gestire l’arrivo di terapie sempre più complesse e, soprattutto, verificare se l’efficienza raggiunta nella fase regolatoria riuscirà progressivamente a tradursi in un accesso più tempestivo e uniforme per i pazienti.
La sfida della nuova AIFA rimane infatti quella di tenere insieme tre esigenze difficili da separare: velocizzare i processi, garantire l’accesso all’innovazione e tutelare la sostenibilità del Servizio sanitario nazionale.
I dati del 2025 rappresentano un primo passo per valutarne il percorso. I prossimi anni diranno quanto il nuovo modello riuscirà a trasformare l’efficienza organizzativa in un beneficio concreto lungo l’intera filiera di accesso al farmaco.
